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Dans l'une des deux seules études du genre, une étude menée par des chercheurs de la faculté de médecine de l'Université Tufts et de la Sackler School of Graduate Biomedical Sciences de Tufts démontre que la thérapie génique non virale peut retarder l'apparition de certaines maladies oculaires et préserver la vision. . L'équipe a mis au point des nanoparticules pour délivrer des gènes thérapeutiques à la rétine et a constaté que les souris traitées conservaient temporairement plus de vision que les témoins. L'étude, publiée en ligne avant impression dans Molecular Therapy, rapproche les chercheurs d'un traitement par thérapie génique non virale pour les troubles oculaires dégénératifs.
"Nos travaux montrent qu’il est possible d’atteindre des résultats thérapeutiques en utilisant des méthodes de délivrance de gènes non virales, en particulier des nanoparticules. Les nanoparticules, suffisamment petites pour pénétrer dans les cellules et suffisamment stables pour protéger l’ADN, sont capables de prévenir la mort des cellules rétiniennes et de préserver la vision », a déclaré l'auteur principal Rajendra Kumar-Singh, PhD, professeur associé d'ophtalmologie à la faculté de médecine de l'Université Tufts et membre de la génétique; neuroscience; et les facultés des programmes de biologie cellulaire, moléculaire et développementale à la Sackler School of Graduate Biomedical Sciences de Tufts.
"L'approche la plus courante de la thérapie génique consiste à utiliser un virus pour administrer l'ADN aux cellules. Bien que les virus soient des vecteurs très efficaces, ils peuvent déclencher des réponses immunitaires pouvant mener à l'inflammation, au cancer ou même à la mort., mais jusqu'à présent, l'efficacité a été un obstacle important ", a déclaré Kumar-Singh.
Dans un modèle simulant la progression de la dégénérescence rétinienne humaine, les chercheurs ont traité des souris avec des nanoparticules portant un gène du facteur neurotrophique dérivé de la lignée cellulaire gliale (GDNF), une protéine connue pour protéger les cellules photoréceptrices de l'œil. Les rétines traitées avec les nanoparticules porteuses de GDNF ont montré une mort significativement moindre de cellules photoréceptrices que les témoins. La conservation de ces cellules a entraîné une amélioration significative de la vision dans le groupe de traitement sept jours après le traitement, comparativement aux témoins.
La protection conférée par les nanoparticules portant le GDNF était temporaire, car les tests effectués 14 jours après le traitement ne montraient aucune différence de vision entre les souris traitées et les témoins.
«La prochaine étape de cette recherche est de prolonger cette protection en ajoutant des éléments à l’ADN qui permettent sa rétention dans la cellule. La mise au point d’un résultat plus puissant et durable nous rapprochera de l’application clinique de la thérapie génique non virale. Kumar-Singh.
La DMLA, qui entraîne une perte de vision nette et centrale, est la première cause de déficience visuelle chez les Américains de 60 ans et plus. La rétinite pigmentaire, une maladie héréditaire caractérisée par la cécité nocturne et la perte de la vision périphérique, affecte environ 1 personne sur 4 000 aux États-Unis.
Les autres auteurs de l'étude sont le premier auteur, Sarah Parker Read, une candidate au doctorat / doctorat au TUSM et Sackler et membre du laboratoire de Kumar-Singh, et Siobhan Cashman, professeur assistant de recherche au département d'ophtalmologie du TUSM et membre de Kumar- Le laboratoire de Singh
Dans une étude antérieure, cette même équipe de chercheurs a mis au point la méthode de délivrance des gènes utilisée dans cette recherche. Les chercheurs ont montré qu'un peptide appelé PEG-POD, qui compacte l'ADN en nanoparticules, délivre les gènes à la rétine plus efficacement que les autres porteurs non viraux.
Cette étude a été soutenue par des subventions de la Fondation Ellison; le National Eye Institute, qui fait partie des National Institutes of Health; le Virginia B. Smith Trust; et des subventions au Département d'ophtalmologie de l'Université Tufts de la Fondation Lions Eye et Research to Prevent Blindness. Sarah Parker Read fait partie du programme de formation des scientifiques scientifiques Sackler / TUSM, financé par l'Institut national des sciences médicales générales, qui fait partie des National Institutes of Health.
Lire SP, Cashman SM, Kumar-Singh R. Thérapie moléculaire. "Les nanoparticules de POD exprimant le GDNF apportent un sauvetage structurel et fonctionnel de la dégénérescence rétinienne induite par la lumière chez une souris adulte." Publié en ligne le 10 août 2010, doi: 10.1038 / mt.2010.167
Source: Université Tufts

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