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Zum ersten Mal hat eine neue Studie gezeigt, dass es möglich ist, gegen altersbedingtes Gedächtnis und kognitiven Verfall bei Mäusen zu schützen, indem man Gentherapie verwendet, um die Gehirnebenen eines Proteins namens Klotho zu erhöhen.


Forscher zeigen zum ersten Mal, dass eine Form der Gentherapie vor altersbedingten kognitiven Verfall schützen kann.

Forscher der Universität Autonoma de Barcelona und des Forschungsinstituts Vall d'Hebron, beide in Barcelona, ​​Spanien, berichten über ihre Ergebnisse in der Fachzeitschrift Molecular Psychiatry .

Die Ergebnisse der Studie sind signifikant, da sie als erste zeigen, dass die Injektion einer Dosis Klotho-fördernder Gentherapie in das Zentralnervensystem (ZNS) junger Mäuse altersbedingten kognitiven Verfall im Alter verhinderte.

Die Forscher fanden auch heraus, dass die Behandlung sogar vor "altersabhängigem kognitiven Verfall, wenn Mäuse im hohen Alter behandelt wurden" geschützt war.

Das Team hofft, dass die Ergebnisse die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für neurodegenerative Erkrankungen wie Demenz auf Basis von Klotho, das bereits für seine "neuroprotektive" Rolle anerkannt wurde, vorantreiben werden.

Klotho Gen und Altern

Die neue Studie baut auf früheren Arbeiten einiger derselben Teammitglieder auf und zeigte, dass das Klotho-Gen dabei hilft, altersbedingte Mechanismen zu kontrollieren.

In dieser früheren Forschung fanden sie heraus, dass Klotho, wenn es überexprimiert wird, die Langlebigkeit erhöht, und wenn es blockiert wird, beschleunigt es den Rückgang von Gedächtnis und Lernen.

Für ihre neue Studie verwendete das Team Gentherapie, um die Expression von Klotho zu erhöhen, um die Produktion des assoziierten Proteins zu erhöhen.

"Die Therapie basiert auf einer Erhöhung der Spiegel dieses Proteins im Gehirn mithilfe eines Adeno-assoziierten viralen Vektors (AAV)", erklärt Dr. Miguel Chillón, Forscher in Biochemie und Molekularbiologie an beiden Forschungszentren.

AAVs versprechen eine ZNS-Gentherapie

Die auf AAV basierende Gentherapie nutzt die Tatsache aus, dass Viren eine natürliche Fähigkeit besitzen, in Zellen einzudringen und ihre genetische Ausstattung zu verändern. Die Viren sind so verändert, dass sie keine Krankheiten verursachen können und das benötigte Gen-verändernde Material in Zellen tragen können.

Forscher untersuchen seit 55 Jahren AAVs, und ihr Potenzial als Gentherapie für bestimmte Arten von genetischen Störungen hat sich in Studien als viel versprechend erwiesen.

Obwohl viele argumentieren, dass es Gründe gibt, hinsichtlich der Sicherheit und Wirksamkeit von AAVs als Vehikel für die Gentherapie bei menschlichen Patienten optimistisch zu sein, gibt es immer noch viele unbeantwortete Fragen.

Dennoch sagt Dr. Assumpció Bosch, ein Forscher in Biochemie und Molekularbiologie, dass eine Anwendung von AAVs - wenn sie als Gentherapie für das ZNS verwendet werden - Beweise für ihre Effektivität und Sicherheit hat.

Präklinische Studien mit Modellen von Alzheimer

Die Forscher haben ihre Gentherapie an ein neues Unternehmen mit Sitz in den USA lizenziert, an dem die Universitat Autonoma de Barcelona beteiligt ist.

Ziel des Vorhabens ist die Finanzierung von bereits laufenden präklinischen Studien mit Tiermodellen der Alzheimer-Krankheit.

Die Forscher hoffen, dass dies auch den Weg ebnen wird für eine Gentherapie für neurodegenerative Erkrankungen, die kleine Moleküle oder kleine Fragmente des Proteins verwenden, um die Klotho-Expression zu erhöhen.

"In Anbetracht der Tatsache, dass die Studie mit Tieren durchgeführt wurde, die natürlich gealtert sind, glauben wir, dass dies die therapeutische Fähigkeit zur Behandlung von Demenz und neurodegenerativen Erkrankungen wie Alzheimer oder Multiple Sklerose haben könnte."

Dr. Miguel Chillón

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