womenhealthsecret.com

Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat am Freitag bekannt gegeben, dass sie das neue Medikament Xenazine (Generikum Tetrabenazin) von Prestwick Pharmaceuticals Inc. für die Behandlung von Chorea bei Huntington-Patienten zugelassen hat und damit die erste Zulassung für die USA erhalten hat Krankheitssymptome.
Huntington ist eine seltene erbliche neurologische Störung, die durch Chorea oder ruckartige, unkontrollierte Bewegungen gekennzeichnet ist. Betroffen sind etwa 1 von 10.000 Menschen in den USA, in denen etwa 30.000 Menschen mit dieser Krankheit leben und weitere 200.000 davon betroffen sind. Die Krankheit wird durch eine Degeneration der Gehirnzellen verursacht, die durch ein mutiertes Gen ausgelöst wird. Ein Kind hat eine 50-prozentige Chance, die Krankheit von einem biologischen Elternteil zu bekommen.
Die Huntington-Krankheit führt auch dazu, dass Menschen ihre intellektuellen Fähigkeiten verlieren und emotional gestört werden, und die Symptome entwickeln sich normalerweise zwischen dem 30. und 50. Lebensjahr. Die Menschen können weitere 15 bis 20 Jahre nach dem Einsetzen leben, da die Krankheit langsam voranschreitet.
Dr. Timothy Coté, Direktor des FDA-Büros für die Entwicklung von Orphan-Produkten, sagte in einer Presseerklärung, dass die Patienten von Huntington zum ersten Mal in der Lage sein werden, durch Behandlung eine gewisse Lebensqualität zu erreichen. Er sagte:
"Xenazine ist Hoffnung für Patienten und Familien, die mit dieser schwierigen Krankheit zu tun haben."
Orphan-Produkte sind eine Kategorie von Arzneimitteln, die nach Bundesgesetzen eine besondere Priorität und Exklusivität genießen, ohne die Unternehmen nicht bereit wären, die Mittel zur Entwicklung von Arzneimitteln für Menschen mit sehr seltenen Krankheiten zu investieren. Orphan Status gilt für Krankheiten, die weniger als 200.000 Menschen in den USA betreffen. Arzneimittel für Krankheiten, die mehr als diese Zahl von Menschen betreffen, können auch den Status eines Waisenstatus erhalten, wenn nicht mit hinreichender Wahrscheinlichkeit davon ausgegangen werden kann, dass die Entwicklungskosten durch den Verkauf des Arzneimittels wiedererlangt werden.
Xenazin reduziert die Menge an Dopamin um bestimmte Synapsen, die Verbindungen, über die Gehirnzellen miteinander kommunizieren, indem sie Dopamin als chemischen Botenstoff verwenden. Menschen mit Huntington haben zu viel Dopamin um bestimmte Arten von Gehirnzellen herum, was zu Chorea, der Ruckhaftigkeit der Bewegung führt.
Das Medikament wurde in einer randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten multizentrischen klinischen Studie getestet. Doppelblind bedeutet weder die Patienten noch die Ärzte wussten, ob sie das echte Medikament oder ein Placebo verwenden. Andere Studien unterstützen die Beweise für die Studie, sagte der FDA.
Zu den schwerwiegenden Nebenwirkungen, die bei der Studie gemeldet wurden, gehörten Depressionen und Selbstmordgedanken und -verhalten. Daher rät die FDA, dass Ärzte Xenazine nicht bei Patienten anwenden sollten, die eine unbehandelte Depression haben oder aktiv selbstmörderisch sind. Das Suizidrisiko ist ein erhöhtes Problem bei der Behandlung von Patienten mit Huntington.
Andere häufige Nebenwirkungen, die von Patienten in der Studie berichtet wurden, sind: Schlaflosigkeit, Depression, Schläfrigkeit, Unruhe und Übelkeit. Auch wenn die Studien zeigten, dass das Medikament Chorea kurzfristig verringert, führte es auch zu einer Verschlechterung der Stimmung, Kognition, Starrheit und Funktionsfähigkeit, so dass die FDA Ärzte und Familien von Patienten auf die Droge aufmerksam macht, um alle Aspekte des zu beachten Krankheit.
Die FDA hat Xenazine mit einer erforderlichen Risikobewertungs- und Risikominderungsstrategie (REMS) genehmigt, um sicherzustellen, dass alles getan wird, damit die Vorteile die Risiken überwiegen und insbesondere die Risiken von Depression und Selbstmordgedanken und -verhalten. Der REMS Medication Guide, der mit jedem Rezept ausgehändigt werden muss, beschreibt für Patienten und Pflegepersonal die Risiken von Depression und suizidalem Verhalten sowie andere Nebenwirkungen.
Dr. Nancy Wexler, Higgins-Professorin für Neuropsychologie in den Abteilungen für Neurologie und Psychiatrie an der Columbia University und Präsidentin der Hereditary Disease Foundation, sagte:
"Wir sind begeistert, dass Patienten und Familien durch die Zulassung von Xenazine die Möglichkeit haben werden, das einzige Medikament zu nehmen, das speziell für die Behandlung der Huntington-Krankheit entwickelt wurde."
"Chorea ist eine Hauptursache für Behinderung und Tod bei Patienten mit Huntington-Krankheit", erklärte Wexler und fügte hinzu, "Chorea ist nicht nur eine Unannehmlichkeit, sie kann Huntington-Patienten daran hindern, zu laufen, zu reden, zu arbeiten, fernzusehen und fast jeden Aspekt des eigenen Lebens. "
Wexler bezeichnete die Zulassung von Xenazine als einen Durchbruch für die Huntington-Gemeinschaft, und dass noch alle hofften, dass es eines Tages eine Heilung geben wird.
Klicken Sie hier für das FDA Office of Orphan Products Development.
Klicken Sie hier für die Huntington-Informationsseite des National Institute of Neurological Disorders and Stroke.
Klicken Sie hier für die Erbkrankheit Stiftung
Quellen: FDA, Hereditary Disease Foundation.
Geschrieben von: Catharine Paddock, PhD

Top